در سال‌های اخیر، ژن‌درمانی و پزشکی شخصی‌سازی‌شده به یکی از هیجان‌انگیزترین حوزه‌های پزشکی تبدیل شده‌اند و نوید درمان‌های دقیق و فردمحور را به بیماران می‌دهند. ژن‌درمانی شامل اصلاح یا جایگزینی ژن‌های معیوب در سلول‌های بدن است تا بیماری‌ها درمان یا کنترل شوند. این فناوری، به ویژه برای بیماری‌های ژنتیکی، برخی انواع سرطان و اختلالات نادر، تحولی بنیادین ایجاد کرده است. برخلاف روش‌های درمانی سنتی که اغلب یک نسخه کلی برای همه بیماران ارائه می‌دهند، پزشکی شخصی‌سازی‌شده بر اساس ویژگی‌های ژنتیکی، محیطی و سبک زندگی هر فرد، درمان‌های اختصاصی ارائه می‌کند و اثربخشی درمان را به شکل چشمگیری افزایش می‌دهد.
در ژن‌درمانی، تکنیک‌های مختلفی مورد استفاده قرار می‌گیرند. از جمله آن‌ها می‌توان به استفاده از ویروس‌های غیرمضر برای انتقال ژن سالم به سلول‌های بیمار، ویرایش ژن با فناوری‌هایی مانند CRISPR-Cas9 و استفاده از RNA درمانی اشاره کرد. این روش‌ها امکان اصلاح جهش‌های ژنتیکی و تولید پروتئین‌های ضروری برای عملکرد طبیعی بدن را فراهم می‌کنند. پیشرفت‌های اخیر در ویرایش ژن، به پزشکان اجازه می‌دهد تا درمان‌هایی بسیار دقیق و کم‌عارضه ارائه دهند که قبلاً غیرممکن بود.
پزشکی شخصی‌سازی‌شده نیز با بهره‌گیری از اطلاعات ژنتیکی بیمار، تصویربرداری دقیق و داده‌های سلامت دیجیتال، امکان تشخیص زودهنگام بیماری‌ها و طراحی درمان‌های فردمحور را فراهم می‌کند. برای مثال، در سرطان، تحلیل ژنتیکی تومور می‌تواند نشان دهد که کدام داروها بیشترین اثربخشی را دارند و از تجویز داروهای کم‌اثر یا مضر جلوگیری می‌کند. این روش نه تنها شانس موفقیت درمان را افزایش می‌دهد بلکه عوارض جانبی ناشی از درمان‌های غیرهدفمند را کاهش می‌دهد.
با وجود همه این پیشرفت‌ها، چالش‌هایی نیز وجود دارد. هزینه بالای درمان‌های ژن‌درمانی و پیچیدگی تولید آن‌ها محدودیت‌هایی ایجاد کرده است. همچنین مسائل اخلاقی و قانونی مرتبط با دستکاری ژنتیکی و حفظ حریم خصوصی اطلاعات ژنتیکی بیماران از دغدغه‌های مهم پژوهشگران و سیاست‌گذاران است. نیاز به استانداردسازی روش‌ها و کنترل کیفیت دقیق، برای اطمینان از ایمنی و اثربخشی درمان‌ها، همواره یک اولویت است.
چشم‌انداز آینده این حوزه بسیار امیدوارکننده است. ترکیب ژن‌درمانی با فناوری‌های نوین مانند هوش مصنوعی، بیوانفورماتیک و نانوپزشکی می‌تواند به درمان‌های دقیق‌تر و سریع‌تر منجر شود. انتظار می‌رود که در آینده‌ای نه چندان دور، بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی و مزمن که درمان قطعی نداشتند، با روش‌های فردمحور و ژنتیکی قابل کنترل یا درمان شوند و کیفیت زندگی بیماران به شکل قابل توجهی بهبود یابد.
